近年来，“出海”成为我国创新药行业的关键词，越来越多的中国创新药企开始了国际化的新征程。然而，多款创新药出海折戟的现象屡见不鲜，让高涨的市场拓展热情逐渐趋于理智，尤其在医药产业环境日新月异的当下，如何合理规划出海路径成为摆在创新药企面前的共同议题。2023年3月30日上午，由中国医药创新促进会（以下称“中国药促会”）国际创新药物监管专业委员会承办的主题论坛在苏州举行。论坛以“FDA新政下，中国药企出海如何赢在起点”为主题，旨在讨论新环境、新形势下，如何助力中国创新药“出海”。大会特别邀请了中国药促会国际创新药物监管专委会主委、荣昌生物首席医学官、国投创新首席科学家、原CDE首席科学家何如意博士主持论坛。

何如意博士主持论坛

深圳埃格林医药首席医学官李长青博士围绕“十大要素或重塑MRCT的全球临床战略”作了主旨报告。李博士指出，MRCT有三个核心要点：共同方案、不同区域操作性和整体分析，并根据这三个层面提出了MRCT的十大要素。其中，为多个监管提交保持相同的标准，选好MRCT领头监管当局至关重要，提高临床成功率的核心是优化适应症的选择。我们应最大限度地加强国际合作，减少重复，提高每个机构的能力，确保患者及时获得高质量、安全有效的治疗产品。

李长青博士作主旨报告

思路迪医药首席战略官肖申博士围绕“临床价值指南下，新药开发要怎么想”作了主旨报告。药物上市的根本目的是解决患者需求，从确定研发方向到开展临床试验，都应贯彻以临床需求为核心的理念，开展以临床价值为导向的药物研发。2021年7月，国家药监局药审中心发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，也强调了研发应以患者需求为导向，关注治疗需求的动态变化，提高精准化治疗。肖申博士建议医药企业在临床策略制定过程中要综合考量各项因素，包括：药物的疗效、安全，以及疾病本身的情况、不同治疗领域、目前已有治疗方案的比较、药物风险可控、病人的亚组分析、上市后的风险监控、流行病学数据和真实世界的数据、动物试验的发现等，才能更好地适应最新的监管政策要求。

肖申博士作主旨报告

武汉朗来科技首席执行官王亚宁博士结合2022年多个创新药出海审批的实际案例，围绕“FDA Optimus和Equity项目对全球癌症新药研发的影响”作了主旨报告。Equity项目主要是为了确保提交给FDA批准肿瘤医学产品的数据能够充分反映医疗产品所针对的参与者的人口代表性，王博士回顾了信迪利单抗出海受阻、传奇生物产品顺利获批、共和党议员就中国临床数据提请FDA彻查三个事件的始末，分析了FDA针对中国医药企业创新决策时的内、外部考量。Optimus项目主要目的在于研究更好的肿瘤产品剂量优化策略，以及如何实施这些策略。王博士强调药品的研发应重视并不断优化剂量选择，利用特殊渠道对FDA稍作约束、提高药物本身的质量、顺应FDA要求都是助力出海的必要条件。

王亚宁博士作主旨报告

Global Submission LLC.总裁刘巨洪博士围绕“从IND到商业化--质到量的转化”作了主旨报告。原研药不同的临床试验阶段有不同的关注重点，Ⅰ期需提交产品的安全性信息；Ⅱ期是确定剂量的关键点，有必要对活性和毒性尽可能准确地检测；Ⅲ期应保证产品可在固定的工艺下保持一致。刘博士对比分析了临床和商业化申报的区别，表示临床III期前进行变更的关键是证明产品的变化不会造成安全性（I期）或有效性（II期）的隐患。通过对比IND和BLA在CMC上的关注点，分析各环节变更的侧重点，刘博士提出上市申请必须提供的三大关键信息是产品表征、工艺逐步优化至定型、产品放行和稳定性检测。

刘巨洪博士作主旨报告

北京普沐生物副总裁丁洪流博士就“创新药企中美双报的临床试验策略探讨”主题作了主旨报告，为医药企业中美双报的路径选择提供了重要参考。丁博士指出，中美临床试验开发策略差异的主要原因是人种差异问题，本质上应考虑数据互认、花费、可操作性/临床运营等关键问题，美国已对国外临床试验进行分类，并制定相应政策文件以明确申报要求。中国的数据到美国申报，关键是临床试验是否遵循了美国IND的条件，国外临床试验数据的可接受性评估重点在于数据完整性、产品种族敏感性和判断桥接试验的必要性。企业决定是否做以及何时做MRCT，首要决策因素是创新程度，其次要根据公司的运行情况和整体目标，综合考虑开发前景、运营成本等因素，做最适合自己的计划。

丁洪流博士作主旨报告

前FDA律师胡育志博士围绕“从FDA视角看美国真实世界数据的最新政策和发展”作了主旨报告，以真实世界数据为切入点分享了美国FDA政策的最新动向。2019-2021年期间，FDA批准的NDA中80%包含真实世界数据，现在这一数字已经提升到90%，建议医药企业应高度重视真实世界数据在NDA或BLA中的应用。胡博士分享了多个利用真实世界数据支持药物审评的案例，分别从有效性的证据支持、人种多样性、快速审批通道、医保降价四个方面解读了美国医药产业的内在逻辑和政策趋势。胡律师认为，只有准确无误、高质量的大量数据，与有知识、有眼光的人结合才能发挥数据真正的力量，他也提议，医药企业可尝试多渠道向监管部门发声，以获得国家层面的决策支持。

胡育志博士作主旨报告

主题讨论由深圳埃格林医药董事长杜涛博士主持，何如意博士、李宁博士、赵孝斌博士、陈少羽律师和胡云富博士围绕“中国创新药乘风出海正当时”的话题展开热烈讨论。参与嘉宾一致认为：国内和国外不同的临床需求是影响创新药出海的重要因素，企业不仅要关注技术问题，也需要从商业角度充分考虑，而监管机构需要出台配套措施，构建从研究开发、临床试验、市场拓展到供应链的完整的运营体系。有国际化布局的企业应从临床I期开始，做好国际注册策略和临床开发计划，组建一个包括医学，临床运营，临床药理，数据管理、生物统计、临床安全和药物警戒，和注册在内的团队，进一步熟悉国际监管要求，通过与国际监管机构的沟通和合作，开展MRCT国际多中心临床试验，才能开发出真正能够解决中国和欧美未被满足临床需求的新药。

Panel讨论

Panel嘉宾与参会观众进行了热烈的互动交流，就国内GCP水平、MRCT数据跨境传输、提高中国企业在国际市场的知名度等问题展开了激烈讨论。我们应进一步加强数据安全保护、GCP检查、构建中国医药企业国际化品牌效应，才能更好地推动中国医药产业国际化进程，助力创新药“出海”。

论坛现场

以上信息转载自中国创新药物促进会，了解更多信息请阅读原文