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(转载)关注杜 | 全球最昂贵的一款医学疗法在FDA获批上市,用于治疗CALD
来源:同写意 时间:Sep,2022 浏览次数:110次

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2022年9月16日, bluebird bio(蓝鸟生物)宣布美国FDA已加速批准其基因疗法Skysona上市,用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良男孩的神经功能障碍的进展。公司证实,此前对Skysona临床开发计划的临床搁置已经解除。Skysona是首款FDA批准用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。此前,该疗法已获得欧盟的批准。




肾上腺脑白质营养不良(ALD)是一种罕见的X染色体连锁代谢疾病,主要影响男性。全球范围内,估计每21,000名男性新生儿中就有一人确诊。ALD由ABCD1基因突变引起,这一突变会影响肾上腺脑白质营养不良蛋白(ALDP)的生成,随后导致极长链脂肪酸(VLCFA)在肾上腺、大脑和脊髓的白质中的毒性积累,主要发生在肾上腺、大脑与脊髓的白质中。CALD是一种罕见的神经退行性疾病,是ALD最严重的形式,其症状通常发生于儿童时期,可迅速导致进行性、不可逆的神经功能丧失和死亡。大约40%的ALD患儿会发展为CALD。此前,CALD患者唯一可用的治疗选择是接受同种异体造血干细胞移植,然而据估计,超过80%的CALD患者的兄弟姐妹中没有匹配的供体。


Skysona(elivaldogene autotemce,eli-cel)是一种一次性给药基因疗法,它通过Lenti-D慢病毒载体(LVV)进行离体转导,将ABCD1基因的功能性拷贝添加到患者自身的造血干细胞(HSC)中。因此患者能够产生ALD蛋白(ALDP),该蛋白有助于分解超长链脂肪酸(VLCFA)。其治疗目标是阻止CALD的进展,并尽可能保留神经功能,包括保留患者的运动功能和沟通能力。该疗法有望终身有效,且无需来自他人的造血干细胞移植。


此次Skysona的批准是基于II/III期临床研究ALD-102及III期临床研究ALD-104的数据支持。两项研究均为开放标签的单臂研究,纳入早期活动性CALD的患者。该研究通过比较Skysona治疗的患者与疾病自然史人群的无主要功能障碍(MFD)生存来进行疗效评估。Skysona治疗的患者在首次NFS≥1的24个月内估计有72%的无MFD生存的可能性,而未经治疗的患者估计无MFD生存的可能性仅为43%。90%的患者在24个月时达到主要评估终点,即无严重功能障碍(Major Functional Disabilities-free)的状态下生存。安全性方面,最常见的非实验室类不良反应包括黏膜炎、呕吐、发热性粒缺、脱发、食欲下降和腹痛等。而实验室类不良反应包括白细胞减少、淋巴细胞减少、血小板减少、中性粒细胞减少、贫血等。


以15.9%的年复合增长率计算,肾上腺白质营养不良药物的药物市场规模预计将从2020年的约2.9亿美元增长到2026年的约7.1亿美元,预测期为2022年到2026年。市场规模的扩增是由蓝鸟生物、Minoryx Therapeutics、MedDay Pharmaceuticals、Magenta Therapeutics等主要制药公司正积极专注于开发治疗方法,以解决ALD市场中普遍存在的未被满足的需求推动。根据美国媒体的报道,Skysona的定价为300万美元,超过了其此前获得美国FDA批准的基因疗法Zynteglo的280万美元定价,该基因疗法用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。这使Skysona成为了全球最贵的治疗药物,按照最新汇率,SKYSONA折合人民币约2095万元。


bluebird bio首席执行官Andrew Obenshain先生表示:



自从公司成立十多年以来,患有CALD的孩子和他们的家人一直是bluebird bio使命的核心。对于ALD社区来说,这一期待已久的批准代表着重大的希望,并为家庭提供了一种新的选择。我们感谢参与Skysona开发的每一个人,并致力于与供应商和支付方合作,使患者及其家属能够获得这一重要的治疗选择。

临床需求决定药物价值。该创新基因疗法有望终身有效,且不需要来自他人的造血干细胞移植。我们相信,未来会有更多价格亲民的基因疗法面世,为全球患者带来新的希望和治疗选择。



资料来源:

https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-receives-fda-accelerated-approval-skysonar-gene


https://www.businesswire.com/news/home/20220916005595/en

https://www.rfdtv.com/story/46288480/Adrenoleukodystrophy-Drugs-Market

https://www.bloomberg.com/news/articles/2022-09-17/bluebird-skysona-gene-therapy-for-cald-gets-accelerated-approval

https://www.biopharmadive.com/news/bluebird-bio-skysona-fda-accelerated-approval-cald-gene-therapy/631797/