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(转载)关注杜 | 全球首款肝肾综合征药物获FDA批准,患者迎来治疗新选择
来源:同写意 时间:Sep,2022 浏览次数:209次

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2022年9月14日,Mallinckrodt宣布FDA批准其注射药品Terlivaz上市,用于治疗肾功能快速恶化的成人肝肾综合征。Terlivaz是全球首款获得FDA批准用于改善肝肾综合征成人患者肾脏功能的药物。




肝肾综合征(HRS)是一种急性且可能危及生命的疾病,常见于晚期肝病患者。患者由于血流动力学异常,最终导致内脏和全身血管舒张,可能引发门静脉高压并导致肾血管收缩。而收缩功能不全导致的心输出量不足会增加肾功能衰竭的风险。HRS可分为快速进展型和慢性进展型,前者会导致急性肾功能衰竭,患者通常需要住院治疗,而后者会在数周至数月内进展。据估计,美国每年有3万-4万例成人急速进展型HRS患者,若不治疗,HRS会导致患者的肾功能迅速下降,中位生存时间仅为2周,3个月内死亡率超过80%。肝移植目前是HRS患者的唯一治愈办法,然而肝移植可遇不可求,且患者往往来不及进行肝移植。


Terlivaz(terlipressin,特利加压素)是血管加压素(vasopressin)的一种合成类似物,具有收缩血管作用,可降低肝脏血流量和门静脉压,并同时增加有效的动脉血量与平均动脉压(MAP)。此药物对血管加压素V1受体有较V2受体约2倍的选择性。1980年12月,特利加压素首次获批,用于治疗出血性食管静脉曲张,至今已有30多年历史。特利加压素被美国肝病学会(AASLD)指南和美国胃肠病学会(ACG)指南推荐为一线用药。


此次Terlivaz的批准是基于一项双盲临床研究的积极结果。该研究旨在评估特利加压素治疗肾功能快速恶化的HRS患者的安全性和有效性。该该研究主要有效性终点为肾功能改善的患者比例——其被定义为在第14天或患者在该研究中的最后一天,能实现连续两天血清肌酐小于等于1.5 mg/dL,且两次间隔至少应有两小时。Terlivaz组肾功能改善的患者比例为29%,而安慰剂组为16%。Terlivaz会增加严重或致命性呼吸衰竭的风险,所以血氧低的患者不应该使用该药物,其常见的不良反应包括腹痛、恶心、腹泻、呼吸衰竭和呼吸困难等。


据估计,2018年全球肝肾综合征治疗市场价值约为110亿美元,预计到2030年将达到167亿美元,从2022年到2030年将以约5%的复合年增长率增长。Terlivaz预计将在未来几周内在美国上市。目前,Mallinckrodt尚未公布治疗价格,表示定价评估中将会纳入价值指标。在先前试验成功之际,Mallinckrodt曾估算该药物的峰值销售额达3亿美元。


Mallinckrodt 执行副总裁兼首席科学官Steven Romano博士表示:



HRS的诊断和治疗是具有挑战性的,在管理HRS患者时每一分钟都很重要。Terlivaz给美国医生带来了FDA批准的第一个治疗肾功能迅速下降的HRS患者的选择,这可能有助于患者改善肾功能并减少对肾脏替代治疗(如透析)的相关需求。

作为一款老药,Terlivaz先前已在美国以外的40多个国家及地区批准用于治疗肝硬化并发症,获批至今已经超过30年,通过重新定位成为治疗肝肾综合征的首款药物。临床需求决定药物价值, Terlivaz这款注射疗法给先前一直依靠肝移植为主流治疗方案的患者带来了全新的治疗选择。我们为这款历经十年FDA监管审批的里程碑药物感到高兴,也相信Terlivaz会给全球HRS患者带来治愈的希望。


 

资料来源:

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-improve-kidney-function-adults-hepatorenal-syndrome


https://www.mallinckrodt.com/about/news-and-media/news-detail/?id=29401

https://mallinckrodt.com/globalassets/documents/corporate/ir/terlivaz-uspi-09-2022.pdf

https://www.biospace.com/article/hepatorenal-syndrome-treatment-market-is-growing-at-a-5-percent-from-2022-to-2030/

https://www.prnewswire.com/news-releases/mallinckrodt-receives-us-fda-approval-for-terlivaz-terlipressin-for-injection-for-the-treatment-of-hepatorenal-syndrome-hrs-301624894.html