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(转载)关注杜丨丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首款疾病修正疗法获美国FDA批准
来源:同写意 时间:Feb,2022 浏览次数:1526次


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2022年2月17日,Agios Pharmaceuticals宣布美国FDA已批准其新药Pyrukynd上市,用于治疗丙酮酸激酶(Pyruvate Kinase,PK)缺乏的成人溶血性贫血。Pyrukynd是一款 first-in-class口服PK激活剂,也是首个获批的针对该疾病的修正疗法。该药先前已通过FDA的优先审查程序,并被授予孤儿药资格。

 
丙酮酸激酶缺乏症(Pyruvate Kinase Deficiency, PKD)是一种罕见的遗传病,会导致患者出现慢性的溶血性贫血,即红细胞加速破坏。PKLR基因的突变会导致红细胞能量的缺失,其主要表现为PK酶活性降低、ATP水平的下降及上游代谢产物的积聚。

这种疾病能引起一系列严重的并发症,包括胆结石、肺动脉高压、髓外造血和骨质疏松等,并会影响患者的生活质量。目前,PK疗法的选择非常有限,其中包括输血和脾脏切除,但这两种方法都有一定风险。
 
Pyrukynd(mitapivat)是一款首创口服丙酮酸激酶激活剂,也是第一种治疗PKD的疾病修正疗法(disease-modifying therapy, DMT)。它能改善血红细胞的能量供应,提高红细胞的健康水平,从而治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者的溶血性贫血。
 
此次Pyrukynd的批准是基于两项关键性三期临床试验的数据。



第一项试验中,Pyrukynd在未定期接受输血的PKD成人患者中开展,结果显示,试验研究达到了主要终点:mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解,而安慰剂组为0。

第二项试验的结果显示,在定期接受输血的PKD成人患者中,37%的患者实现输血负担与个体历史输血负担相比减少≥33%,有22%的患者在试验药物固定剂量治疗期间没有输血。
 
两项试验结果具有统计显著性,且具有临床意义。Pyrukynd最常见的不良反应包括房颤、肠胃炎、肋骨骨折和肌肉骨骼疼痛等。
 
根据Technavio的最新报告,2019-2023年,全球自身免疫性溶血性疗法的市场规模有望增长约2.2亿美元,预测期内的年复合增长率将超过9%。青霉素、抗疟药、磺胺类药物、对乙酰氨基酚等可诱发溶血性贫血的慢性药物的出现,是刺激市场规模增长的重要因素。
 
这两项研究的研究人员,哈佛医学院的Hanny Al-Samkari博士说道,“两项三期临床研究的成功,显示了Pyrukynd在改善丙酮酸激酶缺乏症中溶血和贫血情况的显著效果。”Pyrukynd是一款靶向疗法,也是丙酮酸激酶缺乏症的首个疾病修正疗法。临床需求决定药物价值,Pyrukynd的批准对于那些受到PKD困扰的罕见病患者来说,是值得振奋的好消息。


资料来源


1.https://investor.agios.com/news-releases/news-release-details/agios-announces-fda-approval-pyrukyndr-mitapivat-first-disease
2.https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-first-class-pk-activator-pyrukynd-scores-fda-approval-to-treat-rare-blood-disorder
3.https://www.businesswire.com/news/home/20191007005493/en/Global-Autoimmune-Hemolytic-Anemia-Therapeutics-Market-2019-2023-Evolving-Opportunities-with-Amneal-Pharmaceuticals-Inc.-and-Baxter-International-Inc.-Technavio
4.https://www.databridgemarketresearch.com/reports/global-autoimmune-hemolytic-anemia-treatment-market