（转载）关注杜丨第三种CAR-T药物Breyanzi获得FDA批准，用于治疗大B细胞淋巴瘤-深圳埃格林医药有限公司

（转载）关注杜丨第三种CAR-T药物Breyanzi获得FDA批准，用于治疗大B细胞淋巴瘤

来源：同写意时间：Feb,2021 浏览次数：1214次

2021年2月5日，美国FDA批准了百时美施贵宝（BMS）的Breyanzi。该药为市场上第三种CAR-T的基因疗法。该疗法可用于治疗特定类型大B细胞淋巴瘤的成年患者，这些患者在至少两轮全身性治疗后无反应或治疗后复发。

Breyanzi是治疗包括弥漫性大B细胞淋巴瘤在内的特定类型的非霍奇金淋巴瘤疗法。在审评期间，FDA曾授予Breyanzi孤儿药、再生医学先进疗法和突破性疗法的称号。

弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是一种始于免疫系统B细胞的癌症。每年美国诊断出约77,000例新非霍奇金淋巴瘤病例。据FDA报导，DLBCL约占新诊断非霍奇金淋巴瘤病例的三分之一。

这种癌症主要发生于老年人，诊断的中位年龄在70岁左右，年轻人和儿童在极少数的情况下发病。DLBCL几乎可以发生在身体的任何部位，通常是一种非常具有侵袭性的恶性肿瘤。估计到2020年，约有77,240例新确诊NHL病例，约20万患者将死于NHL。

Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）使用CAR-T疗法，一种利用患者自己的T细胞（一种白细胞）创建的定制疗法。患者的T细胞被收集后经过基因修改组成一个新基因，有助于靶向和消除淋巴瘤细胞。

Liso-cel通过一个CAR结构靶向CD19的表达，该结构包括一个用于T细胞增殖和保存的4-1BB共刺激结构域，一个CD3-zt细胞激活结构域，以及一个用于抗原特异性的抗CD19单链可变片段靶向结构域。

据报道，该临床试验招募了344名大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，在这些患者中，有269人仅接受了三分之一剂量的lisocel（50×10 6 [n = 51]；100×10 6 [n = 177]；150×10 6 [n = 41]）。

百时美施贵宝2020年在《柳叶刀》上发表的1期临床数据结果支持了liso-cel在复发性或难治性大B细胞淋巴瘤患者中的疗效。据文章报导，256例可评估疗效的患者中，73％的患者病情得到客观反应，53％的患者病情得到了完全缓解，首次缓解或部分缓解的时间大约为1个月，确定了Breyanzi的安全性和有效性。

据2019年《淋巴瘤治疗市场规模，按类型分列的共享和趋势分析报告》报导，2018年全球淋巴瘤治疗市场规模为117亿美元，预计在预测期内以9.5％的复合年增长率增长。非霍奇金淋巴瘤（NHL）在2018年占有最大的市场份额，原因是重磅炸弹药物如Revlimid，Rituxan和Imbruvica，为最大的创收肿瘤药物。

淋巴瘤药物市场里的其他药物均有不俗的表现。Liso-cel是在诺华的Kymriah和吉利德的Yescarta之后获批的第三种用于治疗多种形态非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。

在考虑到医学、临床、患者和社会价值后，Breyanzi作为一次性疗法（one-time therapy）的批发价为410,300美元。此价格比吉利德的Yescarta 溢价明显，为373,000美元，但比诺华的Kymriah价格略低，为475,000美元。

2019年前9个月，诺华的Kymriah销售总额为1.82亿美元，高于诺华2018年的收入。根据诺华制药的亨德里克斯说道，几年内Kymriah将达到10亿美元的年销售额。

与此同时，吉利德的Yescarta在2018年销售额为2.64亿美元，2019年公司销售额上涨至4.56亿美元。得益于治疗弥漫大B细胞淋巴瘤的技术进步，全球弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）治疗药物市场预计将在2022年达到近43亿美元的规模，DLBCL的市场规规模和利润空间正逐年大幅度增长。

医学博士和FDA的CBER主任Peter Marks博士指出：“Breyanzi的批准，为患有某些类型的影响血液、骨髓和淋巴结的成年癌症患者提供了另外的治疗选择，代表了基因治疗快速发展领域的又一个里程碑”。

在Liso-cel批准的同时，我们看到了基因和细胞疗法已经从有前途的概念演变为实用的癌症治疗方案，同时在市场规模上看到了无限的前景，本质上是因为临床需求决定了药物价值。希望未来有更多的公司为患者带来福音，实现药品公司的价值，我们拭目以待。

资料来源:

（下滑更多内容）

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-adults-relapsed-or-refractory-large-b-cell-lymphoma

https://endpts.com/bristol-myers-squibb-earns-long-awaited-fda-nod-for-liso-cel-joining-short-list-of-lymphoma-car-t-winners/

https://www.fiercepharma.com/pharma/after-delays-and-a-cvr-miss-bristol-s-liso-cel-wins-its-fda-nod

https://www.cancernetwork.com/view/liso-cel-receives-fda-approval-for-the-treatment-of-r-r-large-b-cell-lymphoma

https://www.onclive.com/view/fda-approves-liso-cel-for-refractory-large-b-cell-lymphomaAbramson JS, Palomba ML, Gordon LI, et al. Pivotal safety and efficacy results from Transcend NHL 001, a multicenter phase 1 study of lisocabtagene maraleucel (liso-cel) in relapsed/refractory (R/R) large B cell lymphomas. Presented at: American Society of Hematology Annual Meeting; December 7-10, 2019; Orlando, FL. Abstract 241.

https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/lymphoma-market

https://www.biopharmadive.com/news/novartis-kymriah-car-t-manufacturing-difficulties-cell-viability/568830/

https://www.reuters.com/article/us-novartis-therapies-idUSKCN1VP1WM

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