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(转载)关注杜丨又一个多发性硬化症新药获FDA批准
来源:同写意 时间:Mar,2021 浏览次数:1258次

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2021年3月19日,美国FDA批准了强生(J&J)旗下的杨森(Janssen)公司研发的Ponvory,一种口服治疗复发型多发性硬化症的新药。Ponvory是一种选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1调节剂,用于治疗该病的临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。


多发性硬化症(MS)是一种发生于中枢神经系统的慢性自身免疫性疾病,累及全球230万人,患者之中女性多于男性。在多发性硬化症中,免疫系统攻击覆盖神经纤维的保护层,髓鞘。在MS患者中髓鞘受到免疫细胞的攻击而受损。进而导致了大脑和身体多个器官出现病变。


MS有四种主要类型:复发型多发性硬化症(RMS),占MS患者的85%,临床孤立综合征(CIS)、复发-缓解型多发性硬化症(RRMS)、活动性继发进展型多发性硬化症(SPMS)


随着复发次数的增加,大部分患者的病情会逐渐加重。美国多发性硬化症协会最新发现,美国约有近100万人患MS,全世界共有280万人患有MS。与一般健康人群相比,MS人群的预期寿命减少了7至14年。


Ponvory(ponesimod)是一款特异性S1P1调节剂。这类药物能够通过抑制S1P1受体的活性,将淋巴细胞束缚在淋巴结中,从而降低了循环中淋巴细胞的数量。因此,更少的炎症细胞能够进入CNS系统来伤害髓鞘。


FDA的批准这一新药是基于一项为期两年的3期临床试验。在复发性MS患者中,Ponvory与对照药物Aubagio相比,年复发率
(ARR)显著降低30.5%。这一试验结果证实了Ponvory更优的有效性。


在研究期内,71%接受Ponvory 治疗的患者没有出现疾病复发。而在对照组为61%。Ponvory 在减少新发T1病原细胞数量和T2病原细胞数量方面也优于对照药,分别降低59%和56%。常见的不良反应为丙氨酸氨基转移酶(ALT)升高、鼻咽炎和头痛等。目前尚不清楚Ponvory是否对儿童也安全有效。


2019年,全球多发性硬化症药物市场规模为250亿美元,预计2027年将达到406.6亿美元,预测期间复合年增长率将为7.1%。临床和经济研究数据显示,MS的年治疗费用为28,000美元。


但是我们应该看到,MS的治疗领域是一个竞争激烈的市场。Ponvory上市后,将与其他MS的重要治疗药品,诺华的Mayzent和罗氏的Ocrevus展开直接竞争。


根据现有数据,预计到2022年,诺华Mayzent的年销售额将超过10亿美元;罗氏研发的CD20靶向注射药Ocrevus 的年销售额约为46.6亿美元。而此次Ponvory临床试验的对照药,赛诺菲的Aubagio的年销售大约也是20亿美元。


除了上述三个药品之外,诺华的Gilenya、百健的Tecfidera和Vumerity也是市场上用于治疗MS的重要药品。


“MS是一种复杂的疾病,任何个体对MS疾病修饰疗法的反应都会有所不同,”美国国家MS学会研究执行副总裁Bruce Bebo博士说:“此次MS患者获得有效的治疗选择非常重要。我们很高兴有一种新疗法获批用于治疗复发性MS。” 


笔者认为,对于MS这一严重威胁人类健康复杂疾病,几种药品是不能治疗全部病人的。作为一种疗效明显,使用方便的口服药,Ponvory的市场优势是很明显的。Ponvory的治疗优势来自于该药能够满足病人的临床需求。而药品的临床需求决定了药品的商业价值。


资料来源

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https://www.janssen.com/janssen-announces-us-fda-approval-ponvory-ponesimod-oral-treatment-adults-relapsing-multiple
https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-announces-us-fda-approval-of-ponvory-ponesimod-an-oral-treatment-for-adults-with-relapsing-multiple-sclerosis-proven-superior-to-aubagio-teriflunomide-in-reducing-annual-relapses-and-brain-lesions-301250985.html
https://www.fiercepharma.com/marketing/j-j-nabs-fda-nod-for-ponvory-joining-novartis-bristol-myers-and-others-crowded-ms-market
https://www.fortunebusinessinsights.com/industry-reports/multiple-sclerosis-drugs-market-100386
https://www.alliedmarketresearch.com/multiple-sclerosis-market