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(转载)关注杜丨伟大的成就!全球首款阿尔兹海默病新药获FDA批准
来源:同写意 时间:Jun,2021 浏览次数:1073次

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2021年6月7日,美国FDA宣布加速批准了渤健(Biogen)公司研发的阿尔茨海默病单克隆抗体疗法Aduhelm上市。这是自2003年以来,首款FDA批准的治疗阿尔茨海默病的药物,也是首款FDA批准的靶向应对阿尔茨海默病发病机理的新药。


阿尔茨海默病(AD)是美国第六大死亡原因。这是一种渐进性神经退行性疾病,会慢慢破坏记忆和思维能力。最常见的早期症状为丧失短期记忆,当疾病逐渐恶化后,症状可能逐渐出现语言障碍、定向障碍(包括容易迷路)、情绪不稳、丧失动机和无法自理等许多行为问题。因此,患者往往会和家庭或社会脱节,逐渐丧失身体机能,最终导致死亡。


根据数据显示,AD患者确诊后的平均寿命为4至8年,但也有少数患者患病后的寿命长达20年。据美国阿尔茨海默病协会估计,超过600万美国人患有此病,在中国,患者群体更是达到了千万的级别。随着人口老龄化的持续推进,预计到2050年,全球AD患者人数将达到1.5亿。

 

Aduhelm(aducanumab)是一种高亲和力、靶向Aβ构象表位的全人IgG1单克隆抗体。它能够有选择性地与AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积相结合,然后通过激活免疫系统,将大脑中的沉积蛋白清除。

 

FDA此次对Aduhelm的评估和加速批准基于三项双盲、随机、安慰剂控制剂量的临床试验。所有试验是在证实了淀粉样蛋白病理存在的情况下对AD患者进行的干预。试验结果显示,接受治疗的患者有显著的剂量依赖性和时间依赖性的淀粉样蛋白斑块水平减少。Aduhelm最常见的副作用是头痛、跌倒、腹泻和精神错乱等。

 

2020年11月,FDA专家委员会以10票反对、1票弃权的结果建议拒绝批准Aducanumab,原因是第二项三期临床ENGAGE试验研究中,主要终点和次要终点均未达到统计学的显著性差异。后续经过FDA对临床数据的进一步评估,Aduhelm终于获的上市批准。FDA表示,渤健公司需要在Aduhelm获批上市之后提供进一步的临床试验数据,以此验证预期的临床效果。

 

预计到2027年,全球AD药物治疗市场价值将从2019年的74亿美元增至约136亿美元,年复合增长率将为9.2%。随着全球老龄化的推进,庞大的病患群体和先前空白的上市药物使得AD治疗药物的需求迫在眉睫。根据Biogen公司对Aduhelm药物的最新定价,患者每年的治疗费用为5.6万美元,这一定价远高于此前分析师预计的1万至2.5万美元,几乎成为美国推向医疗市场价格最为昂贵的药物之一。

 

美国阿尔茨海默病协会首席执行官Maria Carrillo博士表示:“此次Aduhelm的批准是AD领域十多年突破性研究的重大成果,开辟了AD治疗和科研的新时代。我们相信这款药物将改变阿尔茨海默病患者的生活质量,并在未来几年持续推进药物领域的创新。”

 

阿尔兹海默病对患者来说是一种毁灭性的疾病,它会逐渐破坏患者的记忆和思维能力直至死亡。与此同时,阿尔兹海默病的治疗药物早已是全球研发的热门,众多知名药企前仆后继进入这一领域,最终都铩羽而归,其背后的一个重要原因就是该病的病因目前仍不清楚。

 

在经历了将近四分之一个世纪的漫长等待和探索后,Biogen公司研发的Aduhelm不但证明了淀粉样蛋白斑块存在的假说,同时也带来了可以遏制阿尔兹海默病进展的革命性药物。在多年的失望和绝望之后,Aduhelm给全球老年人健康带来了新的希望。最重要的是,给患者及其家属提供了先前空白的治疗选择,填补了阿尔兹海默病药物的历史。临床需求决定药物价值。我们相信,庞大的全球AD患者群体和药物需求将会为Biogen公司带来丰厚的资金回报,同时,也为该研发领域的医药公司带去了巨大的鼓舞和希望。

 

资料来源

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug

https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-accelerated-approval-aduhelmtm-first-and-only

https://www.mordorintelligence.com/industry-reports/alzheimers-diagnosis-and-drugs-market
https://www.globenewswire.com/en/news-release/2021/04/07/2206019/0/en/Alzheimer-s-Disease-Treatment-Market-Value-Predicted-To-Reach-US-5-647-5-Million-By-2027-Acumen-Research-And-Consulting.html