2021年6月30日，美国FDA宣布批准了Jazz Pharmaceuticals 研发的Rylaze。作为化疗方案的一部分，Rylaze将用于治疗对天冬酰胺酶过敏的急性淋巴细胞白血病(ALL)和淋巴细胞淋巴瘤(LBL)。Rylaze在研发过程中先后获得了美国FDA授予的快速通道认定和孤儿药的身份。
急性淋巴母细胞白血病（ALL）是一种发生于血液和骨髓的癌症，若不加治疗会发展得很快。ALL每年约发生在5700名患者，其中约一半是儿童，是儿童癌症中最常见的一种。尽管ALL是儿童中最常见的癌症之一，但由于最近治疗的进步，它是儿童恶性肿瘤中最可治愈的肿瘤之一。成人也可以发展为ALL，每10例确诊的ALL患者中就有4例是成年人。据美国癌症协会估计，在2021年7月份内将有大约6000新的ALL病例被确诊。其中20%的患者会对大肠杆菌产生的天冬酰胺酶过敏。
淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）是一种罕见的、快速生长的、具有很强转移性的非霍奇金淋巴瘤亚型，也称为高级别淋巴瘤，常见于青少年和青年成人。这种疾病的生长非常迅速，并可以在早期扩散到身体的不同部位。
Rylaze (asparaginase erwinia chrysanthemi, (recombinant)-rywn)是一种重组的天冬酰胺欧文氏菌，它通过剥夺癌细胞生存所需的物质来杀死癌细胞。Jazz公司认为，该药物是唯一一种在整个治疗期间都可以保持具有临床意义的天冬酰胺酶活性水平的、重组天冬酰胺酶治疗产品。
此次Rylaze的获批是根据该药的II期和III期临床研究的结果。这些临床试验评估了药物的不同给药方式。II期研究药物肌肉给药(IM)，III期将研究药物静脉给药(IV)的疗效。疗效的测定依据血清天冬酰胺酶活性(SAA)的水平。临床试验数据显示，使用25 mg/m2的IM剂量，48小时后，达到和维持的最低血清天冬酰胺酶活性(NSAA) ≥ 0.1 U/mL水平；肌注给药48小时后的NSAA ≥ 0.1 U/mL的患者比例为93.6% 。也就是说，对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏或失活的患者结果显示，其推荐剂量的Rylaze为94%的患者提供了目标水平的天冬酰胺酶活性。Rylaze最常见的不良反应有过敏反应、胰腺毒性、血栓、出血和肝毒性等。
2018年，全球急性淋巴细胞/淋巴母细胞白血病治疗药物市场占23.3亿美元，预计到2026年将达到35.3亿美元，2019年至2026年的复合年增长率将为5.3%。诺华公司的Gleevec在2020年的全球销售额为11.9亿美元。施贵宝研发的Sprycel 2020年全球销售额为21.4亿美元，预计至今年底，全球销售额将达到19.4亿美元。由此可见，全球急性淋巴细胞/淋巴母细胞白血病的治疗药物市场仍很有潜力。
过敏性急性淋巴细胞白血病和淋巴细胞淋巴瘤是两种生长极快，并具有很强转移性的肿瘤疾患。但治疗这两种疾病的药物相对匮乏。FDA表示，自2016年以来，对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶产品过敏的患者的治疗药物在全球范围内一直处于短缺状态。此次Rylaze的获批，为患有此类白血病的儿童和成人患者提供了一个新的化疗选择。因此，该药的获批具有里程碑式的意义。临床需求决药物价值，我们相信，能够为一种疾病的治疗弥补市场空缺的药物将会为开发该药的公司带来丰厚的经济回报。
