2021年7月20日，美国FDA批准了Albireo Pharma公司研发的Bylvay上市。这是全球首款用于治疗进展性家族性肝内胆汁淤积所引起皮肤瘙痒的药物。在开发过程中，Bylvay获得了FDA授予的孤儿药、优先审评和快速通道等多项审评资格。
进展性家族性肝内胆汁淤积症(Progressive familial intrahepaticcholestasis, PFIC）是一种罕见的儿童疾病。它是一组异质性常染色体隐性遗传性疾病，由基因突变引起胆汁代谢障碍，主要表现为肝内的胆汁淤积、黄疸和皮肤瘙痒。PFIC通常在婴幼儿期发病，在患者出生后10年内导致肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出的持续症状是剧烈皮肤瘙痒，通常会导致患儿生活质量的严重下降。
此前，PFIC还未获批任何治疗药物，只有包括胆道改道手术（biliary diversion surgery）和肝移植在内的手术选择可用。也正因为治疗手段的匮乏，大多数PFIC患者无法活过30岁。
Bylvay（odevixibat）是一种首创的高选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露，在肠道内局部发挥作用，可用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征（ALGS），其中PFIC是首个目标适应症。Bylvay不需要冷藏，可以每日一次以胶囊形式服用。
FDA此次对Bylvay的批准是基于两项主要临床试验的结果。临床数据结果显示：Bylvay可以减弱患儿的皮肤瘙痒症状，并降低血清中胆汁酸的浓度。Bylvay的临床耐受性良好，最常见的不良反应是腹泻、频繁排便等。
到2020年，PFIC的治疗市场估值约为3000万美元，预计在预测期间内的（2020-2027年）年复合增长率将为38.6%。除了Bylvay，目前还有其他几款在研PFIC治疗药物，如Mirum公司的maralixibat、Vivet Therapeutics的VTX-803、Qing BileTherapeutics公司的QBT-002。
伦敦大学国王学院分子肝病学教授Richard Thompson博士表示：“此次Bylvay的获批给了我们一个非手术的选择，同时也将改变我们用于治疗PFIC患者的方法。” PFIC是一种非常罕见的儿童疾患。由于目前无任何治疗PFIC的药品。此次Bylvay的获批将颠覆PFIC儿童患者的临床治疗模式，因此该药成功是一项PFIC治疗领域的重要里程碑。
还是那个不变的真理，临床需求决定了药物的价值。Bylvay的盈利能力是不容置疑的。
