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(转载)关注杜︱儿科孤儿药仍是热点:谈Oxlumo的获批
来源:同写意 时间:Nov,2020 浏览次数:863次

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20201123日,美国FDA批准了Alnylam Pharmaceuticals研发的Oxlumo。这是FDA批准第一款治疗原发性高草酸尿1(PH1)药物 同时,这也是Alnylam公司第三款获批的RNAi疗法。Oxlumo是用于治疗儿科罕见病的孤儿药。因此,该公司也将获得一张FDA颁发的优先评审券(PRV)。但今年1119欧盟批上市Oxlumo是可以用于治疗所有年龄段的PH1患者。Oxlumo在美国只用于治疗儿童PH1。这不得不使人怀疑Alnylam当前更有兴趣的是宝贵的PRV

 

原发性高草酸尿症是罕见的先天性乙醛酸盐代谢病,其特征为难溶性草酸盐生成过多,以草酸钙的形式沉积于多个器官。草酸盐是食物中消耗的一种物质,也由身体产生,主要从尿中排泄,因此肾脏是其沉积的主要靶器官,患者可能会经历肾衰竭,进而需要透析。当肾功能恶化时,草酸盐会积聚并损害其他器官,包括心脏、骨骼和眼睛。据计,北美和欧洲每百万人中有13人患有PH1。出现首次病症的患者年龄的中位数是5.8岁。诊断年龄的中位数在4.2岁到11.5岁之间。大多数PH1患者会在30岁中期患上了终末期肾病。

 

由于该病的极其罕见性,市场的竞争者并不多Alnylam 处于同一赛道的Dicerna制药公司是一家RNAi治疗药物开发企业。该公司目前也在开发类似的药品。尽管竞争不激烈,但Oxlumo在未来几年的市场表现仍值得观察Alnylam肯定希望在另一个竞争性药品上市之前获得尽可能多份额。还是那句老话,临床需求,决定药物价值。

 

信息来源:
 

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-rare-metabolic-disorder

http://www.sinospectroscopy.org.cn/readnews.php?nid=94791

https://www.sohu.com/a/29593232_119250

https://www.researchandmarkets.com/reports/4564656/primary-hyperoxaluria-ph-market-insights

https://www.uptodate.com/contents/zh-Hans/primary-hyperoxaluria

https://cjasn.asnjournals.org/content/15/7/1056

https://www.arcognizance.com/report/global-primary-hyperoxaluria-drug-market-report-2019

https://www.reportsinsights.com/industry-forecast/Primary-Hyperoxaluria-Drug-Market-126855

https://www.webmd.com/kidney-stones/primary-hyperoxaluria-type-1-treat#1