2020年11月23日，美国FDA批准了Alnylam Pharmaceuticals研发的Oxlumo。这是FDA批准的第一款治疗原发性高草酸尿1型(PH1)药物。 同时，这也是Alnylam公司第三款获批的RNAi疗法。Oxlumo是用于治疗儿科罕见病的孤儿药。因此，该公司也将获得一张FDA颁发的优先评审券（PRV）。但今年11月19日在欧盟获批上市的Oxlumo是可以用于治疗所有年龄段的PH1患者。Oxlumo在美国只用于治疗儿童PH1。这不得不使人怀疑Alnylam当前更有兴趣的是宝贵的PRV。

原发性高草酸尿症是罕见的先天性乙醛酸盐代谢病，其特征为难溶性草酸盐生成过多，以草酸钙的形式沉积于多个器官。草酸盐是食物中消耗的一种物质，也由身体产生，主要从尿中排泄，因此肾脏是其沉积的主要靶器官，患者可能会经历肾衰竭，进而需要透析。当肾功能恶化时，草酸盐会积聚并损害其他器官，包括心脏、骨骼和眼睛。据统计，北美和欧洲每百万人中有1至3人患有PH1。出现首次病症的患者年龄的中位数是5.8岁。诊断年龄的中位数在4.2岁到11.5岁之间。大多数PH1患者会在30岁中期患上了终末期肾病。

由于该病的极其罕见性，该市场的竞争者并不多。与Alnylam 处于同一赛道的Dicerna制药公司也是一家RNAi治疗药物开发企业。该公司目前也在开发类似的药品。尽管竞争不激烈，但Oxlumo在未来几年的市场表现仍值得观察。Alnylam肯定希望在另一个竞争性药品上市之前获得尽可能多份额。还是那句老话，临床需求，决定药物价值。