2020年11月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Eiger BioPharmaceuticals研发 的Zokinvy 胶囊，用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症 （HGPS）。这是FDA批准的第一个治疗HGPS的药物，具有里程碑意义。
早衰综合症是由Hutchinson于1886年首次报道，并在1897年由Guilford进一步描述的临床综合征。该疾病是一种极其罕见的常染色体显性遗传疾病，可导致儿童迅速衰老。多数病人的寿命不会超过20岁。流行病学调查显示, 该病主要发病于白色人种。全球发病率为1/400万～1/800万。
Zokinvy是一款口服孤儿药，其疗效在两项单臂试验的62名患者中得到了证实。与未治疗的患者相比，患者寿命在治疗的前三年平均延长了3个月，在最长11年的随访时间中平均延长了2.5年。由于Zokinvy可以治疗儿童罕见病，在获得批准的同时，Eiger 公司还同时被FDA授予了一张价值不菲的可转让优先评审券（PRV）。拥有这一优先券的公司可以要求FDA对自己的一款新药的NDA进行优先审评。目前欧美很多大药企都通过购入的方式拥有多个优先券。使用这一优先券时可以加速自己的一款大型药品迅速进入市场。虽然该优先券的转让价值高达2-3亿美元，但目前仍是各大药企争相购入和存储的目标。
人们曾经试图开发了多种治疗HGPS的药品, 但目前尚无一款药品的疗效获得临床证实。Zokinvy胶囊是第一款正式获得FDA批准上市的HGPS治疗药物，具有得天独厚的先入优势。据推测，每一位使用Zokinvy患者的医疗费用将会超过百万美元。虽然HGPS的患者数量很小，但Zokinvy的市场独占地位仍会为Eiger 公司带来丰厚的投资回报。还是那个不变的真理，临床需求决定了药物价值。
