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(转载)关注杜︱一款新儿童孤儿药的诞生和又一张优先评审券的授予
来源:同写意 时间:Nov,2020 浏览次数:945次

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2020年11月21日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Eiger BioPharmaceuticals研发 的Zokinvy 胶囊,用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症 (HGPS)。这是FDA批准的第一个治疗HGPS的药物,具有里程碑意义。

 

早衰综合症是由Hutchinson1886年首次报道,并在1897年由Guilford进一步描述的临床综合征。该疾病是一种极其罕见的常染色体显性遗传疾病,可导致儿童迅速衰老。多数病人的寿命不会超过20岁。流行病学调查显示, 该病主要发病于白色人种。全球发病率为1/400万~1/800万。

 

Zokinvy是一款口服孤儿药,其疗效在两项单臂试验的62名患者中得到了证实。与未治疗的患者相比,患者寿命在治疗的前三年平均延长了3个月,在最长11年的随访时间中平均延长了2.5年。由于Zokinvy可以治疗儿童罕见病,在获得批准的同时,Eiger 公司还同时被FDA授予了一张价值不菲的可转让优先评审券(PRV)。拥有这一优先券的公司可以要求FDA对自己的一款新药的NDA进行优先审评。目前欧美很多大药企都通过购入的方式拥有多个优先券。使用这一优先券时可以加速自己的一款大型药品迅速进入市场。虽然该优先券的转让价值高达2-3亿美元,但目前仍是各大药企争相购入和存储的目标。

 

人们曾经试图开发了多种治疗HGPS的药品, 但目前尚无一款药品的疗效获得临床证实。Zokinvy胶囊是第一款正式获得FDA批准上市的HGPS治疗药物,具有得天独厚的先入优势。据推测,每一位使用Zokinvy患者的医疗费用将会超过百万美元。虽然HGPS的患者数量很小,但Zokinvy的市场独占地位仍会为Eiger 公司带来丰厚的投资回报。还是那个不变的真理,临床需求决定了药物价值。


信息来源:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-hutchinson-gilford-progeria-syndrome-and-some-progeroid-laminopathies
https://dnatesting.uchicago.edu/tests/laminopathy-testing-lmna
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6949067/