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(转载)关注杜 | “渐冻症”百年新突破,创新疗法Relyvrio获FDA批准上市
来源:埃格林 时间:Oct,2022 浏览次数:364次

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2022年9月29日,美国FDA宣布批准了Amylyx公司研发的Relyvrio上市,用于治疗肌萎缩侧索硬化成人患者。在随机、安慰剂对照临床试验中,Relyvrio能显著延缓ALS的疾病进展。今年6月,Relyvrio也获得加拿大监管机构含条件的批准上市。FDA曾授予Relyvrio孤儿药资格和优先审评资格。




肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)俗称“渐冻症”,是一种进行性且致命的神经退行性疾病。由于大脑和脊髓中运动神经元的死亡,ALS的患者会逐步丧失肌肉功能,丧失活动语言能力,并进展到呼吸麻痹直至死亡。该病一般进展迅速,半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年。美国每年约有5000人被诊断患有ALS,在美国影响了大约2万人。

Relyvrio(AMX0035)是由苯基丁酸钠(sodium phenylbutrate,PB)和牛磺二醇(taurursodiol,TURSO)两种活性化合物组成的口服复合制剂。TURSO是一种Bax抑制剂;PB是一种小分子蛋白伴侣,可通过帮助蛋白质正常折叠,防止导致神经细胞死亡的蛋白质团块的形成。Relyvrio通过阻断源自线粒体和内质网的关键细胞死亡途径来减少神经元死亡。临床前试验表明,这两种药物联用的协同效应,能够将神经细胞因为氧化应激而产生的死亡减少90%。

此次Relyvrio的获批是基于一项纳入了137例ALS患者的2期临床试验获得的积极数据。该研究由6个月的随机安慰剂试验与开放标签的拓展试验组成,在6个月的随机安慰剂对照研究结束时,接受Relyvrio治疗的患者疾病进展速度减缓40%,具有统计学意义。对所有随机化受试者长达3年的随访显示,在试验开始时就接受Relyvrio治疗的患者,与最初接受安慰剂治疗,在开放标签阶段转为Relyvrio治疗的患者相比,死亡风险降低了44%。并且始终接受Relyvrio治疗组中位生存期比最初接受安慰剂治疗的患者组延长了6.5个月。安全性上,在24周内,Relyvrio和安慰剂组之间报告的不良事件和停药率基本相似,但是Relyvrio组胃肠道事件的发生率更高。

根据Grand View Research的一份新报告,2018年全球ALS治疗市场规模约为5.4亿美元,预计到2026年将达到8.9亿美元,2019-2026期间复合年增长率将为5.8%。Relyvrio已于今年6月获加拿大卫生部的有条件批准上市,商品名为Albrioza,在加拿大的售价约为16.3万美元,是Albrioza在全球范围内的首次批准上市。假设Relyvrio的定价与加拿大相似,Relyvrio的销售额可能达到每年8亿美元左右的峰值。预计Relyvrio 2023年的销售额将达到约5.5亿美元。

Amylyx的联席首席执行官Joshua Cohen与Justin Klee表示:“今天美国FDA对Relyvrio的批准对于ALS群体来说是一个令人兴奋的里程碑,也是实现我们使命的重要一步,即有朝一日结束神经退行性疾病造成的痛苦。Amylyx的目标是让每个符合条件使用Relyvrio的病患能够以最快、最有效率的方式使用药物,因为我们知道ALS患者和他们的家人没有时间再等待。”

临床需求决定药物价值。经过了漫长的等待和几番周折,Relyvrio成为116年以来FDA批准的第3款ALS治疗药物。尽管目前渐冻症还不能治愈,但是随着医学研究的不断进步,渐冻症患者在新型药物的治疗下,已经可以做到延缓病情的发展。我们共同期待更多ALS药物的顺利研发,为全球渐冻症患者带来希望。

参考文献:

1.FDA Approves New Treatment Option for Patients with ALS | FDA


2.https://www.amylyx.ca/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-relyvriotm-for-the-treatment-of-als


3.https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/amyotrophic-lateral-sclerosis-treatment-market


4.https://abc17news.com/cnn-health/2022/09/30/als-drug-gets-fda-approval-despite-uncertainty-about-effectiveness-2/


5.https://www.businessinsider.com/analysts-fda-approval-of-amylyx-als-drug-relyvrio-amx0035-2022-9


6.https://www.msn.com/en-us/health/other/fda-approves-controversial-new-drug-designed-to-slow-the-progress-of-als/ar-AA12pnHr