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(转载) 关注杜 | 又一款治疗急性髓性白血病新药获FDA批准
来源:同写意 时间:Dec,2022 浏览次数:1203次

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2022年12月1日,美国FDA宣布批准Rigel Pharmaceuticals公司的突变异柠檬酸脱氢酶1(mIDH1)选择性抑制剂Rezlidhia上市,用于治疗IDH1疑似突变的复发或难治性急性髓性白血病(AML)的成人患者。



急性髓性白血病(AML)是一种以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征。IDH1是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶,当发生突变时,会导致血液恶性肿瘤和实体瘤的形成。6-8%的AML患者携带IDH1突变,而在II/III级胶质瘤和继发性胶质母细胞瘤患者中的比例高达70-80%。据美国癌症协会估计,2022年美国有约两万多例新发病例,大多数为成人患者。

Rezlidhia (olutasidenib)是针对突变IDH1的口服小分子抑制剂,旨在结合并抑制mIDH1,以降低2-羟基戊二酸水平并恢复正常髓细胞的细胞分化。

此次Rezlidhia的批准是基于一项开放标签2期注册登记研究的结果。受试者按150 mg BID 剂量服用Olutasidenib研究数据表明,在携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者中,完全缓解(CR)加完全缓解伴部分血液学(CRh)缓解率为35%,其中CR为32%,CRh为2.7%。CR+CRh的中位时间为1.9个月;中位缓解持续时间为25.9个月。此外,在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的86例患者中,29例在基线后56天内变为不依赖RBC和血小板输注。在基线时不依赖RBC和血小板输注的61例患者中,39例在基线后56天内保持不依赖输血。

在新型冠状病毒(COVID-19)的大流行期间,医疗资源变得非常紧张,住院床位限制和医院防疫政策导致干细胞捐献者大量减少,从而减少患者通过手术治疗的机会。在此情况下,口服治疗药物的需要急剧增加。据统计,2021年全球急性髓性白血病治疗药物市场规模接近10亿美元,预计到2027年将达到约19.5亿美元,分析期间将以12.6%的复合年增长率增长。巨大的市场需求无疑会带来可观的商业价值,同类产品中由艾伯维公司研发的用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤或急性髓性白血病的药物Venclexta(venetoclax)2022年全球销售额为2.3亿美元,预计2023年将获得2.8亿美元的营收。

安斯泰来制药研发的Xospata(quizartinib dihydrochloride),在2022年全球销售额为1700万美元,预计2023年将达到2800万美元的营收。值得注意的是此次获批的Rezlidhia最初由FormaTherapeutics公司开发,今年8月,Rigel从Froma获得Rezlidhia的上市和商业化权益,而Forma则于今年9月被诺和诺德以11亿美元收购。

Rigel公司总裁兼首席执行官Raul Rodriguez先生表示:“我们很高兴Rezlidhia获得批准。Rezlidhia为通常临床后果不良的患者提供了一种重要的新口服治疗选择。”根据临床数据来看,25.9个月的CR+CRh中位持续时间对AML患者来说具有显著临床意义,比目前可用的治疗方案有明显改善。临床需求决定药物价值,mIDH1 R/R AML成人患者治疗选择非常有限且预后较差,而此次获批的Rezlidhia可以提供一种更有效、具有良好安全性的全新治疗选择。

参考文献(上下滑动查看更多)

1.https://www.rigel.com/investors/news-events/press-releases/detail/349/rigel-announces-u-s-fda-approval-of-rezlidhia

2.https://www.prnewswire.com/news-releases/rigel-announces-us-fda-approval-of-rezlidhia-olutasidenib-for-the-treatment-of-adult-patients-with-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-with-a-susceptible-idh1-mutation-301692086.html
- GlobalData Intelligence Center - Pharma

3.https://cancer.ca/en/cancer-information/cancer-types/acute-myeloid-leukemia-aml/treatment/relapsed-or-refractory#:~:text=Other%20types%20of%20chemotherapy%20combinations,dose%20cytarabine%20(HDAC)%20and%20mitoxantrone

4.https://www.globenewswire.com/en/news-release/2022/10/17/2535147/28124/en/1-9-Billion-Worldwide-Acute-Myeloid-Leukemia-Therapeutics-Industry-to-2027-Featuring-Abbvie-Amgen-Bristol-Myers-Squibb-Celgene-and-Roche-Holding-Among-Others.htmlhttps://www.mordorintelligence.com/industry-reports/acute-myeloid-leukemia-therapeutics-market

5.The Impact of COVID-19 on Acute Myeloid Leukemia (AML) Treatment Patterns in the United States: Retrospective Analysis of an Electronic Medical Records (EMR) Database | Blood | American Society of Hematology (ashpublications.org)