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(转载)关注杜 | FDA批准首个长效生长激素疗法,减少近九成每年注射次数
来源:同写意 时间:Aug,2021 浏览次数:1114次

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2021年8月25日,Ascendis Pharma宣布美国FDA批准了其研发的Skytrofa上市,用于治疗一岁以上、体重至少11.5公斤,因内源性生长激素(GH)分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。Skytrofa是首个美国FDA批准的通过持续释放、可在一周时间内递送生长激素的产品。


生长激素缺乏症(GHD)是一种严重的罕见病,以身材矮小和代谢并发症为特征。在GHD患者中,脑垂体不能产生足够的生长激素,这不仅对身高产生重要影响,同时对儿童的整体内分泌健康和发育也有着严重的干扰。据估计,GHD的患病率占人口的4000分之一到10000分之一之间。在美国,每年约有6000名成年人被诊断为生长激素(GH)缺乏。

Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd)是一种生长激素长效前药,是FDA批准的第一个可持续释放一周以上、提供生长激素的产品。Skytrofa一般需要在冰箱里保存中,在室温下的储存周期可长达6个月。Skytrofa可使患者的生长激素使用由每天的注射转换到每周注射,每年的注射天数将减少高达86%。

此次Skytrofa的批准是基于一项临床3期试验的结果。该试验是一项随机、开放、活性对照试验,在161例GHD初治儿童中比较了每周一次Skytrofa与每日一次生长激素治疗的效果。在第52周时,年身高增长速度(AHV)的组间差异为0.9厘米/年,Skytrofa组为11.2厘米/年,每日生长激素为10.3厘米/年,且Skytrofa的安全性与对照组相似。

全球人类生长激素药物市场规模在2020年已达33亿美元,预计到2026年将达到40亿美元的规模,年复合增长率为3.5%。2021年,诺和诺德公司的生长激素产品Norditropin的全球销售额将达到11.2亿美元。预计全球人类生长激素的市场仍有着巨大的增长空间。

美国儿科内分泌学家Paul Thornton博士表示:“今天的批准代表着GHD儿童及其家庭现在将有了每周用药一次的治疗选择。这种每周一次的治疗不仅可以降低治疗负担,还将改变生长激素用药的治疗现状。”此次Skytrofa的批准为Ascendis Pharma开发的内分泌罕见疾病和肿瘤药物的给药技术奠定了坚实的基础。临床需求决定药物价值,我们相信Skytrofa在美国儿童GHD市场一定会有十分优异的治疗表现。


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https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/25/2286624/0/en/Ascendis-Pharma-A-S-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approval-of-SKYTROFA-lonapegsomatropin-tcgd-the-First-Once-weekly-Treatment-for-Pediatric-Growth-Hormone-Deficiency.html


https://www.prnewswire.com/news-releases/global-human-growth-hormone-drugs-market-to-reach-4-billion-by-2026-301331355.html

https://pharma.globaldata.com/DrugsView/ProductView/?id=PS&ProductId=34616&ProductType=0,1